“基因病”新药有望两年内上市
2008-9-26 11:23:47 佚名
据中新社消息 由于基因缺陷造成的人类疾病几乎不可治愈，然而，近日有研究者说，一种可以缓解绝大部分基因疾病症状的新药将于两年内推出市场。
据报道，在英国人类基因协会会议上，研究者向与会者介绍了这种名为ＰＴＣ１２４的新药。据介绍，ＰＴＣ１２４可以用于治疗２４００种基因病，其中包括囊胞性纤维症、杜兴氏肌营养不良症以及血友病等。
如果用药在发病早期，某些原先被认为不可治愈的疾病甚至可能停止病变。不少基因疾病都是由于基因突变，人体细胞无法制造某些必需蛋白质所导致。
据研究者介绍，ＰＴＣ１２４是一种带有香草味道的药粉，该药不仅可以改善病人症状，还能“对根本病因进行治疗”。此外它可以溶解在水、牛奶和果汁中，甚至可以放在饮食内，让患者免受苦味地服用。预计ＰＴＣ１２４可在２０１０年被推出市场。
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